Parenterale Legemidler: Sporing Av Nye Legemiddelgodkjenningerbypatricia Van Arnum

med økningen av stadig mer komplekse aktive farmasøytiske ingredienser (Apier), spesielt biologiske og dårlig oppløselige små molekyler, øker antall parenterale legemidler også. I løpet av de siste tre årene har andelen parenterale nye molekylære enheter godkjent AV FDA økt. DCAT Value Chain Insights undersøker trender for parenterale legemidler.

Parenterale legemidler, som administreres ved ikke-orale midler, som gjennom injeksjon eller infusjon, kan være et lite molekyl eller biologisk. Økninger i parenteral stoffutvikling er viktig for relaterte produksjonstjenester og ingredienser, som hjelpestoffer, som brukes til å utvikle og produsere disse stoffene. DCAT Value Chain Insights ser pa de siste trendene i parenteral-drug godkjenninger.

Parenterale legemidler: undersøkelse av nylige legemiddelgodkjenninger

Parenterale legemidler refererer til legemidler som bruker ikke-orale administrasjonsmåter ved å injisere stoffet direkte inn i kroppen, typisk gjennom tre vanlige administrasjonsveier: intramuskulær, subkutan og intravenøs.Andelen parenterale legemidler godkjent som nye molekylære enheter (NMEs) av US Food And Drug Administration (FDA) Center For Drug Evaluation And Research (CDER) har økt de siste tre årene.

av de 22 Nmene som ble godkjent i 2016, var 11 eller 50% parenterale legemidler. I 2015 var 20 eller 44% av de totalt 45 NME-godkjennelsene parenterale legemidler, og i 2014 var 16 eller 39% av de totalt 41 Nme-godkjente parenterale. Av de 35 Nmene som ble godkjent per 31. oktober 2017, var 14 eller 40% parenterale legemidler. (Se Tabell I ).

Parenterale legemiddelgodkjenninger: 2017 til dags dato

de store og / eller mellomstore farmasøytiske selskapene har stått for 10 av de 14 Parenterale Nme-ene som hittil er godkjent i 2017. Disse inkluderer: Amgen Parsabiv (etelkalsetid) for behandling av sekundær hyperparatyreoidisme hos voksne pasienter med kronisk nyresykdom på hemodialyse; AstraZeneca Er Imfinzi (durvalumab) for behandling av lokalt avansert eller metastatisk urotelial karsinom (blærekreft); Bayer Aliqopa (copanlisib) for behandling av residiverende follikulært lymfom; Johnson & Johnsons (Janssen Biotech) Tremfya (guselkumab for behandling av moderat til alvorlig plakkpsoriasis; Merck Kgaas Og Pfizers Bavencio (avelumab) for behandling av metastatisk Merkelcellekarsinom (en sjelden form for hudkreft); Mitsubishi Tanabe Pharma America’ S Radicava (edaravone) for behandling av amyotrofisk lateral sklerose (dvs.Lou Gehrig ‘s sykdom); Roche’ S Ocrevus (ocrelizumab) for behandling av relapserende former for multippel sklerose. sklerose og primær progressiv multippel sklerose; Sanofi Og Regeneron Pharmaceuticals ‘ Dupixent (dupilumab) for behandling av moderat til alvorlig eksem; Sanofi ‘S Kevzara (sarilumab for behandling av revmatoid artritt); Og Valeant Pharmaceuticals’ Siliq (brodalumab) for behandling av moderat til alvorlig plakkpsoriasis (Se Tabell II i slutten av artikkelen).

Mindre farmasøytiske selskaper sto for de resterende fire parenterale legemidlene godkjent Som NMEs så langt i 2017. Disse inkluderer: BioMarin Pharmaceuticals Brineura (cerliponase alfa) for behandling av en bestemt form For Batten sykdom; Melinta Therapeutics ‘ Baxdela (delafloxacin) for behandling av akutte bakterielle hudinfeksjoner (merk: en oral formulering ble også godkjent); Radius Healths Tymlos (abaloparatid) for behandling av osteoporose; Og Legemiddelfirmaets Vabomere (meropenem og vaborbactam) for behandling av kompliserte urinveisinfeksjoner (se Tabell II i slutten av artikkelen).

parenterale legemiddelgodkjenninger: 2016

de store farmasøytiske selskapene sto for flertallet av nye parenterale legemiddelgodkjenninger de siste årene. Åtte av de 11 parenterale legemidlene som ble godkjent i 2016 var av ledende farmasøytiske selskaper, og tre var fra mindre selskaper. I 2015 var 12 av de 20 godkjente parenterale legemidlene fra store farmasøytiske selskaper, og åtte var fra mindre selskaper. For 2014 parenterale legemiddelgodkjenninger var ni fra store farmasøytiske selskaper og syv fra mindre selskaper.

i 2016 ledet store farmasøytiske selskaper med åtte parenterale godkjenninger. Disse stoffene inkluderte: Biogens Spinraza (nusinersen sodium) for behandling av muskelatrofi og Zinbryta (daklizumab), et legemiddel mot multippel sklerose; Eli Lilly Og Selskapets Lartruvo (olaratumab) for behandling av bløtvevssarkom, Og Taltz (Ixekizumab) for behandling av moderat til alvorlig plakkpsoriasis; Merck & Co.Er Zinplava (bezlotoxumab) for behandling Av Clostridium difficile-infeksjon; Roche ‘S Tecentriq (atezolizumab), et blærekreftmedikament; Sanofi’ S Adlyxin (lixisenatid), et diabetesmedikament; Og Teva Pharmaceutical Industries’ Cinqair (reslizumab), et astmamedikament (Se Tabell III i slutten av artikkelen i slutten av artikkelen).

de tre parenterale legemidlene fra mindre selskaper godkjent i 2016 inkluderte: Elusys Therapeutics ‘Anthim (obiltoxaximab) for behandling av innånding miltbrann; Jazz Pharmaceuticals’ Defitelio (defibrotide sodium) for behandling av hepatisk venookklusiv sykdom; Og Sarepta Therapeutics ‘ Exondys 51 (eteplirsen) for behandling Av Duchenne muskeldystrofi (Se Tabell III i slutten av artikkelen på slutten av artikkelen).

parenterale legemiddelgodkjenninger: 2015

for 2015 var 12 parenterale legemidler godkjent fra ledende farmasøytiske selskaper. Disse inkluderte: Amgen ‘ S Repatha (evolocumab), et anti-kolesterol stoff; Astellas Pharmas Cresemba (isavuconazonium sulfate), en anti-sopp for behandling av invasiv aspergillose og invasiv mucormykose (merk: Cresamab ble også godkjent i en oral doseringsform); Boehringer Ingelheims Praxbind (idarucizumab), en blodkoagulant for å reversere effekten av blodfortynnende medisiner; Bristol-Myers Squibbs Empliciti (elotuzumab) for behandling av myelomatose; Eli Lilly og Selskapets Portrazza (necitumumab), en lunge-kreft Narkotika; Glaxosmithkline er nucala (mepolizumab), en astma terapi; janssen biotechs darzalex (Daratumumab) for behandling av myelomatose; Janssen Products ‘ Yondelis (trabectedin) for behandling av spesifikke bløtvevssarkomer; Merck & Co.’S Bridion (sugammadex), en anti-neuromuskulær-blocker narkotika; Novartis’ Cosentyx (secukinumab), en plakk psoriasis narkotika; Novo Nordisk Tresiba (insulin degludec injeksjon), en diabetes behandling; Og Sanofi og Regeneron Pharmaceuticals ‘ Praluent (alirokumab), en anti-kolesterol narkotika.

de resterende åtte parenterale legemiddelgodkjennelsene i 2015 var fra mindre selskaper. Disse inkluderte: Alexion Pharmaceuticals’ kanuma (sebelipase alfa) for behandling av lysosomal syre lipase mangel, Og Strensiq (asfotase alfa) for behandling av hypofosfatasi; Alkermes’ Aristada (aripiprazol lauroxil), et anti-schizofreni narkotika; Cerexa’ S avycaz (ceftazidim-avibactam), en anti-infeksiøs; Kythera Biopharmaceuticals ‘ Kybella (deoxycholsyre), for behandling av moderat til alvorlig fett under haken (merk kythera Ble Kjøpt Av allergan i 2015); nps pharmas natpara (parathyroid Horomone), en hypoparathyroidisme terapi (merk: nps Pharma Ble Kjøpt Av Shire i 2015); Legemidler Selskapets Kengreal (kangrelor), en anti-blodpropp narkotika; Og United Therapeutics ‘ Unituxin (dinutuximab), for behandling av neuroblastom.

parenterale legemiddelgodkjenninger: 2014

i 2014 ble ni parenterale legemidler godkjent fra store farmasøytiske selskaper. Disse stoffene inkluderte Amgen Blincyto (blinatumomab), et leukemimedikament; Biogens (peginterferon beta-1a), et legemiddel mot multippel sklerose; Bristol-Myers Squibbs Opdivo (nivolumab), Et legemiddel mot kreft; GlaxoSmithKline ‘ S Tanzeum (albiglutid), Et legemiddel mot diabetes; Eli Lilly Og Selskapets Cyramza (ramucirumab), et legemiddel mot magekreft og Trulicity (dulaglutid), et antidiabetesmiddel; Janssen Biotechs Sylvant (siltuximab) for behandling av multisentrisk Castlemans sykdom; Merck & Co.’S Keytruda (pembrolizumab), en anti-kreft narkotika; Og Takeda Pharmaceutical Entyvio (Vedolizumab) for behandling av ulcerøs kolitt Og Crohns sykdom.

Mindre selskaper sto for de resterende syv parenterale legemiddelgodkjenninger i 2014. Disse inkluderte: Amylin Pharmaceuticals ‘ Myalept (metreleptin til injeksjon) for behandling av leptinmangel; BioCryst Pharmaceuticals ‘Rapivab (peramivir) for behandling av influensa; Biomarin Pharmaceuticals’ Vimizim (elosulfase alfa) for behandling av mukopolysakkaridose; Cubist Pharmaceuticals ‘ Sivextro( tedizolidfosfat), et antibakterielt legemiddel (merk: Merck & Co. kjøpte Cubist Pharmaceuticals i 2015); Durata Therapeutics ‘Dalvance( dalbavancin), et antibakterielt stoff; Legemiddelfirmaets Orbactiv (oritavancin), et antibakterielt stoff; Og Spectrum Pharmaceuticals’ Beleodaq (belinostat), et anti-kreft stoff.

Innvirkning på ingrediensforsyningen

Økt utvikling av parenterale legemidler påvirker tilgangen på ingredienser og relaterte tjenester. For eksempel forventes markedet for spesialhjelpestoffer i det parenterale segmentet å vokse til 7.5% årlig i USA og Europa kombinert de neste fem årene, ifølge en nylig analyse, Spesialhjelpestoffer For Parenterale Legemidler: Markedsanalyse Og Muligheter, Av Kline and Company, Et Parsippany, new Jersey business intelligence firma.

“det er ingen tvil om at oral rute fortsetter å være det store markedet for hjelpestoffer globalt på grunn av deres høye pasientoverholdelse og konkurransedyktige produksjonskostnader; injiserbare er imidlertid et mye raskere voksende segment,” sa Shilpi Mehrotra, rapportens leder, i kommentar til rapporten. “Med fremveksten av stadig mer komplekse Apier, spesielt store biologiske og dårlig oppløselige små molekyler, skaper det parenterale farmasøytiske segmentet nye muligheter for hjelpestoffer leverandører.”

Nord-Amerika og Europa utgjør sammen mer enn 80% av markedet for spesialitet parenterale hjelpestoffer. Liquid solutions er det største formuleringsmarkedet for parenterale hjelpestoffer, mens markedsandeler varierer etter volum og verdi på grunn av prisene, ifølge Kline-studien. Enkelte hjelpestoffer har svært høye priser, noe som fører til en høy verdiandel til tross for lavt volumforbruk.

Dekstrose er det mest brukte spesialhjelpestoffet i det parenterale formuleringssegmentet etter både volum og verdi, ifølge Kline-studien. Den brede bruken av dextrose og natriumklorid er først og fremst fordi de brukes som tonicitetsjusteringsmidler som er avgjørende for parenterale formuleringer, som må være isotoniske med blod, bemerker studien. Polysorbat-80 forventes å oppleve den høyeste veksten, da den er et av de mest brukte overflateaktive stoffene i parenterale formuleringer i lyofiliserte, flytende løsninger og suspensjoner.

Tabell III: Parenterale Legemidler Godkjent Som Nye Molekylære Enheter–Nye Narkotikaprogrammer (NDAs) og Originale Biologics License Applications (BLAs) i 2016 av US Food And Drug Administration Senter for Narkotikaevaluering og Forskning.
Firma	Merkenavn (aktiv ingrediens); søknadstype	Indikasjon
Biogen	Spinraza (nusinersen); NDA	Spinal muskelatrofi
Biogen	Zinbryta (daklizumab); BLA	Multiple sclerosis
Eli Lilly and Company	Lartruvo (olaratumab); BLA	Certain types of soft tissue sarcoma
Eli Lilly and Compny	Taltz (ixekizumab); BLA	Moderate-to-severe plaque psoriasis
Elusys Therapeutics	Anthim (obiltoxaximab); BLA	Inhalational anthrax in combination with appropriate antibacterial drugs
Jazz Pharmaceuticals	Defitelio (defibrotide sodium); NDA	Hepatic veno-occlusive disease
Merck & Co.	Zinplava (bezlotoxumab); BLA	Clostridium difficile infection, for patients 18 years of age or older
Roche	Tecentriq (atezolizumab); BLA	Urothelial carcinoma (i.e., bladder cancer)
Sanofi	Adlyxin (lixisenatide); NDA	Type 2 diabetes, for improving blood sugar levels
Sarepta Therapeutics	Exondys 51 (eteplirsen); NDA	Duchenne muskeldystrofi
Teva Farmasøytisk Industri	Cinqair (reslizumab); BLA	Alvorlig astma
Spinraza (nusinersen) markedsføres Av Biogen og ble utviklet Av Ionis Pharmaceuticals I Carlsbad, California. Jazz Pharmaceuticals kjøpte Gentium i 2014 Og Med Det Defitelio (defibrotidnatrium). Pfizer kjøpte Anacor Pharmaceuticals i juni 2016, og med Det Eucrisa (crisaborole). Kilde: Us Food And Drug Administration Senter For Narkotikaevaluering Og Forskning og selskapsinformasjon.